<晴风村n style="text-indent: 36px;"><晴风村n style="font-size: 18px;">随着美国FDA周二签发一纸批文，全球最贵药物的纪录又一次被打破，最新的价码已经达到350万美元。

据了解，获批的是生物制药企业CSL Behring旗下的B型血友病基因疗法Hemgenix。作为一种遗传性疾病，B型血友病的患者由于基因缺陷导致第九凝血因子缺失或不足。按照现有的常规疗法，患者需要终生定期注射血浆或者凝血因子蛋白制剂。

一般来说，普通人轻微划伤后血液很快就会凝固，而对血友病患者而言，一个小小的伤口损伤都会造成很大的伤害。目前，美国和欧洲大约有1600万B型血友病患者，A型血友病更为常见，约为前者的5倍。

由于血友病的本质就是基因受损，Hemgenix的基因疗法就是对症下药，其治疗原理是将一种能够产生缺失凝血因子的基因输送到肝脏中细胞，使患者自身能够产生第九凝血因子。

根据临床实验数据，受试者在接受治疗18个月后仍能稳定表达第9凝血因子，使得年平均出血率下降54%。更为重要的是，接受一次注射后，94%的受试者得以免除耗时耗钱的终生凝血因子注射。

此外，该药物最常见的副作用是肝酶升高、头痛、流感样症状和一些轻微的输液相关反应。美国FDA生物制剂即研究中心主任Peter Marks介绍称，虽然已经有治疗血友病的药物，但防止和治疗出血的方法可能会侵蚀患者的生存质量。他补充说：“批准新药的决定为血友病B患者提供了更多选择，这也是该病患者在创新方面迈出的重要一步。”